衡量一项新疗法是否有效的金标准，是这项疗法有没有经过系统的临床试验，被美国/中国FDA批准上市。

医学的基础是循证医学(Evidence-Based Medicine)，治疗病人所选用的方法必须有用科学采集的证据证明有效，才是正确的治疗方法。如何衡量一个新药对病人是否有效呢？答案只有一个：临床试验，用证据说话。

临床试验，顾名思义，就是把新药在临床里用一小部分病人测试，衡量一下是否有效，或是否比现有的治疗方案更好。一般临床试验分3期，1期试验用少量病人或健康志愿者来测试新药的安全性，2期试验用稍多病人来测试新药的疗效并摸索出最佳剂量，3期试验会用很多病人，和临床标准疗法做比较，来证明新药的疗效是否比临床标准疗法更好。如果新药通过了全部三期临床试验，证明了安全性和疗效，美国FDA会通过审批允许新药上市在临床中铺开使用。

以刚刚获得诺贝尔奖的免疫疗法（PD-1抑制剂）为例，Merck所拥有的keytruda是第一个做完三期临床试验，获得FDA审批的免疫疗法。在2014年9月，Merck完成了共有834名晚期黑色素瘤病人参加的临床3期试验，其中有278名病人的治疗方案是临床标准疗法ipilimumab，剩下的病人的治疗方案是两种不同频率（两周一次或三周一次）的keytruda，结果表明，两周一次使用keytruda的病人一年生存率达到75%，比当时的临床标准疗法提高了15%；两年生存率达到了55%，比当时的临床标准疗法提高了12%。通过科学的方法，keytruda被证明治疗晚期黑色素瘤比当时的临床标准更有效，所以得到了FDA的审批。

keytruda纳入美国FDA已审批的药物数据库（Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products）

而魏则西当时所接受的DC-CIK“免疫疗法”，至今并没有任何药厂提供临床三期的实验结果，也没有任何相关疗法被美国/中国FDA审批通过。也就是说，魏则西所采用的疗法其实并没有得到科学证实，没有效果也是情理之中。

总而言之，衡量一个疗法是否被科学证明有效，唯一的金标准就是通过临床试验获得审批。在接受任何听起来非常炫酷的治疗之前，最需要做的事情应该是询问自己的医生：这项疗法有没有被中国/美国FDA审批通过来治我的病？ 如果医生含糊其辞或者态度模棱两可，却依然坚持用这项疗法，换一家医院可能是更好的选择。

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还有一种情况需要考虑的是，如果现在这种癌症没有美国FDA/中国FDA批准的药，但是有关于这种癌症的临床试验正在进行，我该不该信，该不该参加呢？

（比如，医生告诉我，这种免疫疗法在进行临床试验可以治这种癌症，这是什么意思呢？）

首先，如果新药对某种癌症没有获得FDA批准，就意味着还没有临床试验证明这种药对这种癌症有效。非常悲伤，但这是现实。

另外，临床试验一般需要在有资质的大医院进行，而且有着非常严格的准入标准。如果一家民营医院或不明性质的医院的医生极力推荐有“临床试验”，而且来者不拒，骗局的可能性很大。

参加临床试验，是一场赌博，没人知道这种新药会不会对这种癌症管用，会不会对某个特定的病人管用。但也是希望，因为如果这种新药是一个革命性的新药，奇迹可能就出现在这群参加实验的病人当中。

所以，当确定了医院的资质之后，应该向医生询问：“我现在的病情，如果用正常的治疗，能达到什么样的效果？” 如果正常治疗的预期非常悲观，参加临床试验不失为一个好的选择。临床试验不是救命稻草，因为没有之前的科学证据，没有人可以预测这种新药会不会有效，但临床试验可能是最后一个希望。

来源：知乎 www.zhihu.com

作者：知乎用户（登录查看详情）

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