美国国会上个月通过了一项立法，允许危重病人和医生直接联系医药公司，获得试验中的治疗方案，而无需食品药品监督管理局（FDA）批准。这被认为赋予了病人“试试看的权利”（Right to Try）。

现在，医药公司行动了起来。小型生物技术公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 开始向渐冻症（Lou Gehrig’s disease）患者提供尚未被证实有效的 NurOwn 药物疗法。渐冻症会逐渐侵蚀人体神经系统，最终摧毁行动、说话和呼吸能力，目前无法治愈。

NurOwn 疗法的基础是提取病人骨髓中的干细胞，诱导其分泌神经营养因子，再植入神经受损区域。政府网站上登记的资料显示，该疗法处于三期试验，试验从去年 8 月开始，预计到明年 7 月正式结束。根据中期研究结果，它不能逆转渐冻症的发展，但可以帮助患者对外界作出反应，虽然这种积极反馈也不会持续太久。

作为一些病人最后的希望，NurOwn 疗法并不便宜。Brainstorm 公司暂未披露价格详情，但公司 CEO Chaim Lebovits 提醒道，用于治疗癌症的两种细胞疗法 CAR-Ts 分别以 37.5 万和 47.5 万的价格卖给接受试验的患者。事实上，Brainstorm 并不是一家传统的医药公司，它在市场上还没有药物产品，也不盈利，目前的主要业务是向贫困国家提供健康产品。

“公司不是 NGO，我们得有激励机制。” Lebovits 说。

NurOwns 引发的争议是：医药公司能不能在未必有效的药品上挣钱？“试试看的权利”法案没有明示试验疗法的价格限制，但高额开销不一定能（且很可能不能）换回健康，这一事实还是令人不安。Labovits 就此强调，公司要求病人在作出决定前充分知悉潜在的风险。

事实上，尽管“试试看的权利”法案在共和党控制的国会和白宫都取得了胜利——特朗普签署法案时专门邀请了渐冻症患者列席，医疗界却表达了强烈的异议。专业人士担心，这会让病人暴露在更大的风险之中。

一个经常被立法者忽略的事实是，FDA 已经提供了一种应急渠道，允许重病患者接受试验中的药物治疗，只是它没有取一个吸引眼球的好名字，并且需要向 FDA 申请。根据 FDA 局长 Scott Gottlieb 去年的证词，来自危重病人的紧急请求只要一通电话就能立即获批。99% 的请求最终都得到了批准，而极少数的例外部分是因为治疗存在严重风险，部分则是因为有明显的更优方案。

但还是有人对规制壁垒感到不满——至少“试试看的权利”法案起草者这么说。为此，法案去掉了 FDA 的把关，把选择权完全交给了患者和医生。法案起草者、共和党参议员 Ron Johnson 明确写道：“这项法案旨在削弱 FDA 主宰人们生命的权力。”

这和特朗普的竞选纲领一脉相承。去年 1 月，刚刚就任的特朗普会见了医药界代表，当时他就提出，要“在前所未有的程度上减少规制”——他估计的去规制比例达到 80%。

FDA 是美国的食品与药品监督部门，负责药物上市前的审批与上市后的跟踪监管。通常，一种药品需要经过漫长且昂贵的试验，才能最终获准上市。

题图来自：IceBucketChallenge

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