近日，日本神户大学的一组科学家，在自然集团旗下的开源在线期刊《科学报告》（Scientific Reports）发表论文称，发现了一种基因编辑技术，能够在引起艾滋病的人类免疫缺陷病毒上起作用，并可能为未来找到治愈艾滋病的方法提供一些有用的信息。

基因编辑技术在当下已经相对成熟。最常见的基因编辑技术基于 CRISPR，一种原本存在于细菌当中的基因组，他们能够识别病毒的基因片度，并攻击破坏病毒的基因。由于其能够定向攻击特定的基因组，CRISPR 被科学家用做基因编辑技术的载体，从而能够对特定的基因组进行修改。

只要能够找到引发特定生理功能的基因，基因编辑技术就能够发挥作用。此次，神户大学的科学家定位到的就是 HIV-1 基因中的 tat 和 rev 两组基因。“在病毒被激活以后，HIV-1 的成功转录高度取决于 tat 和 rev 的早期表达。”这意味着，tat 和 rev 两组基因对于 HIV-1 病毒增殖起着相当关键的作用。

神户大学的科学家随即设计了一种能够破坏 tat 和 rev 基因表达的基因编辑方法。通过实验，他们发现这一方法能够大幅降低 HIV-1 病毒在感染正常细胞之后的活性和繁殖能力，并且不会影响到其他正常细胞的功能。他们因此认为，“一个针对 HIV-1 病毒的有效疗法可能很快就能够实现”。

不过，他们也提示，这并不意味着艾滋病已经能够治愈。“我们现在需要研究，如何才能够让这样一种基金编辑技术能够定向进入病人已经受到感染的细胞……我们希望已经发布的研究能够为我们提供足够有用的信息，去找到一种能够完全治愈 HIV-1 病毒的方式。”

从发现治疗的原理，到真正大规模用于临床，通常都需要很长的时间。就在神户大学发布他们的研究论文前不到一个月，香港大学医学院也曾宣布发现了一种中和抗体，对 HIV 病毒有预防和控制的能力。

香港大学的这项研究仍然处于动物实验的阶段。在没有经历多期人体临床试验之前，这项研究并不能转化为真正可供人类使用的药品。而神户大学的科学家们也同样面临这一问题。

此外，基因编辑技术大规模临床应用仍然处于十分早期的阶段。2017 年底，美国食品药品监管局（FDA）批准了第一款基因治疗药物，以治疗遗传性视网膜疾病。截至 5 月 9 日，FDA 批准的细胞和基因疗法产品也只有 18 种。

2018 年 5 月 3 日，FDA 负责人 Scott Gottlieb 在一次公开演讲中表示：“无论大小，基因改变都可能有巨大影响。例如，镰刀型红血球疾病和囊肿性纤维化都是由一个核苷酸的变化导致的。在 FDA，我们计划采取一种灵活但是基于风险分析的态度，来评估基因编辑技术。”

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